La investigación sanitaria constituye un instrumento clave para mejorar la calidad y esperanza de vida de la ciudadanía, así como para incrementar el bienestar general y económico de la sociedad, mejorando la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades.
La investigación en humanos es insustituible cuando se pretende obtener evidencias sobre la seguridad y eficacia clínica de nuevos fármacos. Sin embargo, antes de iniciar cualquier tratamiento en humanos, se deben realizar estudios preclínicos para obtener las pruebas iniciales de seguridad y actividad farmacológica entre los que se incluyen pruebas realizadas en laboratorio y/o estudios con animales.
Una vez finalizada la fase preclínica se da paso a los ensayos clínicos, realizados con el objetivo de aprobar y posteriormente comercializar un nuevo medicamento. Esta investigación debe hacerse con las máximas garantías de seguridad para los individuos que participan en ella. Por este motivo, todos los ensayos clínicos tienen que ser autorizados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y disponer del dictamen favorable de un Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm ).
¿QUÉ ES UN ENSAYO CLÍNICO? Son estudios científicos diseñados para evaluar la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos, medicamentos o procedimientos médicos en seres humanos
IMPORTANCIA DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS: Estos estudios son esenciales para garantizar que los tratamientos sean seguros y efectivos
FASE I: Se evalúa la seguridad y dosis adecuada del tratamiento en un pequeño grupo de voluntarios sanos
FASE II: El estudio se amplía, se busca determinar la eficacia y posibles efectos secundarios
FASE III: Se comparan el nuevo tratamiento con los estándares actuales y se evalúa su eficacia a gran escala
FASE IV: Una vez que el tratamiento ha sido aprobado, se continúa recopilando información sobre su seguridad y eficacia a largo plazo
Un ensayo clínico es una investigación que se realiza en personas, destinada a estudiar la eficacia y la seguridad de un fármaco. El objetivo de estos estudios es obtener datos que avalen que el balance beneficio/riesgo es positivo en una determinada terapia. En definitiva, la investigación clínica permite generar conocimiento de alta calidad para desarrollar herramientas terapéuticas que mejoren las ya disponibles y que contribuyan a la prevención, el alivio y la curación de las enfermedades y a la mejora de la calidad de vida de la población.
Para ser aprobado por las autoridades reguladoras, un medicamento debe pasar por diferentes fases de desarrollo. Los ensayos clínicos pueden ser de Fase I, II, III o IV.
En esta fase se estudia la seguridad del fármaco. Basándonos en los resultados obtenidos en estudios pre-clínicos, se administra el fármaco a un grupo pequeño de participantes, comenzando en dosis bajas. El objetivo es encontrar la mejor forma de administrar el fármaco y los rangos de dosis seguras del mismo.
Tras averiguar las dosis seguras del fármaco, se pasa a la segunda fase de los ensayos clínicos donde se reclutará un grupo de pacientes con la enfermedad en estudio. Los resultados de la fase II sirven para evaluar la eficacia preliminar y determinar el perfil de seguridad de las dosis estudiadas. Muchos de los estudios en fase II utilizan el placebo como comparador. El placebo es una sustancia de apariencia similar al medicamento en estudio, pero sin actividad farmacológica (sin efecto).
En los ensayos clínicos de fase III participa un mayor número de pacientes. Se compara el nuevo tratamiento frente a los tratamientos ya existentes (en caso de que los haya) para completar los datos de la eficacia del nuevo fármaco y poder estudiar la aparición de posibles efectos adversos. Con esta fase se completa el desarrollo del nuevo fármaco, permitiendo, tras la revisión por las autoridades competentes, obtener la aprobación y comercialización para su uso en el tratamiento de la enfermedad para la que ha sido probado.
Los ensayos de Fase IV se realizan una vez el fármaco ha sido autorizado y comercializado. El objetivo de estos estudios es evaluar la seguridad del medicamento a largo plazo obteniendo datos de una cantidad mucho mayor de pacientes que permiten conocer efectos adversos muy poco frecuentes. En ciertas ocasiones se realizan estudios de Fase IV para mejorar la forma de dosificación u obtener la aprobación para otras indicaciones distintas a la enfermedad inicialmente estudiada.
Cada ensayo es diferente y los sujetos que pueden participar también cambian en función del estudio, siendo siempre la participación totalmente voluntaria. En general, en los estudios con pacientes, es el médico quien comunicará al paciente la posibilidad de participar en el estudio. Le explicará en qué consiste, los posibles riesgos, los procedimientos a seguir, etc. Si cumple los criterios necesarios para participar en el mismo, el médico le entregará al paciente la Hoja de Información del ensayo para que la lea detenidamente y exprese sus dudas. El médico informará al paciente que decida participar en el estudio que puede abandonar el estudio en cualquier momento si así lo desea.. Si el paciente está de acuerdo en participar deberá cumplimentar y firmar el documento de Consentimiento Informado del estudio.
La participación en un ensayo clínico implica ajustarse al protocolo del estudio. Por este motivo la frecuencia de visitas al centro y procedimientos a realizar puede verse aumentada respecto a la práctica clínica habitual. Es importante seguir todas las instrucciones del estudio y ante cualquier duda, consultar con el equipo investigador.
Aunque existen distintos diseños, uno de los más habituales es comparar dos grupos: uno recibirá el tratamiento que está en investigación y el otro recibirá el tratamiento comparador, sea tratamiento convencional o placebo. La pertenencia a un grupo o a otro se realizará al azar y, la mayoría de las veces, ni el médico ni el paciente saben qué tratamiento se recibe.
Participar en un ensayo clínico contribuye al desarrollo de nuevos tratamientos del que podrían beneficiarse en el futuro otras personas, pero que no siempre conllevará un beneficio directo para la salud de los participantes en el ensayo.
Aun así, existen beneficios derivados de la participación. De esta manera, los participantes en ensayos clínicos pueden:
Aunque los fármacos/productos en investigación que se investigan en los ensayos han sido probados previamente y cumplen unos requisitos de seguridad, no se puede descartar la aparición de efectos secundarios no previstos. Por este motivo, el equipo investigador realiza un seguimiento estrecho de la seguridad de los tratamientos que se administran en el ensayo.
Los posibles riesgos y/o inconvenientes de participar en un ensayo clínico pueden incluir:
Las personas que estén considerando participar en un estudio, pueden comentar los riesgos y los beneficios del estudio con el médico que lleve el ensayo y su equipo de investigación. Todos los ensayos clínicos disponen de una póliza de seguro para cubrir los posibles daños derivados de la participación directa en el ensayo clínico.
La investigación en humanos está controlada según principios científicos, éticos y legales estrictos. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm), regulan las directrices del buen hacer de los ensayos clínicos. Éstos han de llevarse a cabo de acuerdo con las recomendaciones para Ensayos Clínicos y evaluación de fármacos en seres humanos, que figuran en las Normas de consenso Internacional de Buenas Prácticas clínicas, en la Declaración de Helsinki, revisada en las sucesivas asambleas mundiales, y de acuerdo con la actual legislación europea y española en materia de Ensayos Clínicos.
Ningún Ensayo clínico debiera de suponer un coste para el participante. Cada ensayo es diferente, pero el promotor generalmente se hace cargo de todos los posibles costes relacionados con la investigación y las pruebas especiales.
En algunos estudios, los voluntarios reciben una remuneración por su participación que implica una compensación proporcional a la duración y a las molestias ocasionadas. Se trata de una cantidad para cubrir los desplazamientos e inconvenientes del estudio y variará en función de las visitas o ingresos que requiera el estudio.
Una vez finalizado el ensayo, se recopila toda la información y se extraen las conclusiones sobre la utilidad del tratamiento. Cuando los resultados son óptimos, se suelen utilizar para que las Autoridades Sanitarias autoricen la comercialización y recomienden su uso. En algunas ocasiones, dichos resultados pueden también utilizarse para retirar una medicación del mercado si se demuestra su escasa utilidad o la presencia de algún riesgo para la salud. Además, el paciente, en caso de que lo desee, puede solicitar un informe de los resultados que se obtengan de la investigación de la que forma parte.
La información recogida sobre los participantes sólo puede utilizarse para los propósitos del estudio y se almacenará sin que se identifique al paciente. Su identidad no será revelada a persona alguna, excepto en caso de urgencia médica o requerimiento legal. Todo el personal relacionado con el ensayo está obligado a proteger la confidencialidad de sus datos según lo establecido en las normativas europeas y nacionales que apliquen a la protección de datos.
Si desea más información, consulte aquí: https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/investigacion_medicamentos/ensayosclinicos